人源肿瘤移植模型是指将病人的新鲜肿瘤组织移植到免疫缺陷小鼠上，依靠小鼠提供的环境生长的一种异种移植模型，这种模型为临床前药效筛选及评估提供了有效的研发资源。
建成的这个模型保留了肿瘤患者的组织型和遗传学特征，并且维持了肿瘤的异质性。PDX模型能帮助科学家更好地研究肿瘤异质性和遗传复杂性，更深入探究肿瘤发生机制及发现潜在治疗靶点，还可以帮助预测患者对治疗药物可能产生的反应，包括疗效、毒副作用、吸收程度等，因此被广泛的应用到肿瘤药物研发当中。相比传统肿瘤细胞异种移植动物模型，应用PDX模型进行一些治疗方法临床应用潜力的评估会更加精确，它能提供更好的临床前药物疗效测试及分析。
详细情况 检测意义及应用 |
随着社会的发展，疾病的种类也越来越多，对抗不同种类疾病的新药研发也越来越重要。评价一个新药一般主要是从它的主要药效学作用入手，即从它预期用于临床预防、诊断和治疗的目的药理作用开始。
癌症是由于物理、化学、病毒等致癌因子导致的原癌基因和抑癌基因突变从而引发的一系列异质性疾病的统称。尽管近年来高通量测序技术与靶向治疗取得了突破性的进展，但是临床转化研究的高失败率使得抗肿瘤药物的创新发展十分有限。随着医学技术的发展，科学家们提出了肿瘤精准医学概念，建立了人源肿瘤异种移植模型（Patient-Derived tumor Xenograft，PDX），简称为PDX。
PDX模型保留了原代肿瘤的基质异质性、组织学特性、分子多样性以及微环境，可以帮助临床前药效的个性化筛选评估以及生物标志物的鉴定。PDX模型结合临床数据，基因组图谱以及药效数据可以增加药物特异性，应用于肿瘤患者个体化治疗，提高临床治疗成功率。
人源肿瘤异种移植模型(PDTX®)是肿瘤个体化药效学检测的最新方法，即以患者手术切除或活检的原代肿瘤组织在严重免疫缺陷小鼠体内建立动物移植模型，进而对不同的治疗药物或方案进行体内药效学检测，筛选出最优的治疗药物或方案作为重要参考，明显提高临床治疗的有效性和安全性。
将人体肿瘤组织消化后分离原代细胞，经传代培养鉴定后进行相应的药敏检测，这种方法破坏了肿瘤组织的结构完整性，无法保留组织中的基质细胞、血管以及肿瘤内环境中的细胞因子等成分，与患者的肿瘤组织生物学特征存在很大差异，因此无法准确模拟患者的临床药敏情况，故预测性较差，临床实用性不高。
PDTX在生长过程中存在完整的肿瘤基质和肿瘤血管，与CDX 模型相比更具有原发肿瘤的病理生理特性，组织学和表型特征，并维持了肿瘤细胞的基质和干细胞成分，同时保留了患者原始肿瘤的基因表达谱，对药物治疗的反应与患者原发肿瘤高度相似，给肿瘤个体化治疗提供了依据，可以明显地提高临床上药物治疗的有效性和安全性。
大量的医学研究表明：由于患者存在个体差异性，每个肿瘤患者的肿瘤组织的生物学特征和对药物的药敏反应性都是不一样的，即使同一种癌症在不同的患者中存在巨大的个体化差异。目前化疗的总体有效率约30%左右，70%的患者化疗不仅没有取得预期的治疗效果，反而因化疗毒副作用使身体状况更差。对肿瘤患者而言，及时寻找到有效的个体化治疗药物或方案对提高肿瘤患者的治疗效果是非常重要的。
研究发现，PDTX®模型与患者原始肿瘤组织结构和生物学特征保持一致，是肿瘤患者的最佳“替身”，因此可以更准确地预测多种化疗药物、靶向药物的临床疗效，并可以避免无效化疗和可能的毒副作用。
无论肿瘤患者处于诊治过程中的哪个阶段，均可以进行肿瘤组织存储，以备未来可能发生的疾病进展或者复发时使用，为精准的个体化治疗多一份保障！
PDTX®模型能较完整地保持患者肿瘤原有的生物学特征、病理分型、分子标志物表达、基因突变类型，移植肿瘤在组织学、遗传和表达水平上几乎与患者肿瘤完全一致，在后续的传代肿瘤上也表现出了相同的特征。治疗结果分为疾病进展或疾病稳定，部分缓解或完全缓解，治疗药物或方案在移植小鼠的表现与患者临床的实际表现具有非常强的相关性，其一致性超过90%。
PDTX模型保留了患者原始肿瘤的基本特征和瘤内微环境，是目前最理想的肿瘤模型，在新型抗肿瘤药物的筛选以及临床个体化治疗中PDTX模型已经得到广泛应用。
2014年有学者借助PDTX模型，提出“一只小鼠做为一个肿瘤患者的替身的临床个体化治疗新模式”。
美国约翰霍普金斯大学近5年已经完成了1000多例的模型制备和药效学检测，已发表的文章中，1例晚期胰腺癌患者根据筛选结果使用丝裂霉素C和顺铂治疗，持续PR达5年之久。1例晚期胃食管癌患者连续使用PDTX筛选的4个结果进行治疗，累计PR达38个月之久。
MD安德森癌症中心、梅奥诊所、西班牙马德里等欧美医疗机构也已经相继开展PDTX的治疗。2016年2月，美国国家癌症研究所（NCI）宣布，已被世界各地研究人员使用达25年之久的NCI-60细胞系即将 “退休”，取而代之的是来自癌症患者捐赠、经小鼠体内培养的新肿瘤样本（PDTX）用于肿瘤领域的研究和新药研发。
随着PDTX技术的进一步完善，以及更多的实验室分析技术的应用，在不久的将来，有望借助PDTX模型及其他动物模型，建立与临床肿瘤中心具有相同功能的“小鼠医院”。
可以为每一位患者建立合适的“替身阿凡达”，进行肿瘤发生机理研究，预测患者预后及有效药物筛选，为每一位患者实现真正意义上的个体化精准治疗！
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